Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) hat auf seiner Sitzung im November 2023 insgesamt 8 Arzneimittel zur Zulassung empfohlen, darunter 3 Orphan Drugs, 2 Biosimilars und 2 Generika [1]. Die Details:
Omjjara® (Momelotinib) bei Myelofibrose
Der CHMP gab eine positive Stellungnahme zu Omjjara® (Momelotinib) ab. Das Arzneimittel ist zur Behandlung von Splenomegalie oder Symptomen bei erwachsenen Patienten mit mittelschwerer bis schwerer Anämie und primärer Myelofibrose, Myelofibrose nach Polycythaemia vera oder Myelofibrose nach essenzieller Thrombozythämie vorgesehen.
Momelotinib ist ein antineoplastischer Proteinkinase-Inhibitor. Seine Wirkung ist auf die selektive Hemmung der Janus-assoziierten Kinasen (JAKs) zurückzuführen, die an der Signalvermittlung einer Reihe von Zytokinen und Wachstumsfaktoren beteiligt sind. JAKs sind für die Blutbildung und die Immunfunktion wichtig.
Omjjara® verringert krankheitsbedingte Symptome um 50%. Außerdem kommt es unter der Therapie zu einer Verringerung des Milzvolumens um 35% oder mehr. Die häufigsten Nebenwirkungen sind Durchfall, Thrombozytopenie und Übelkeit.
Rystiggo® (Rozanolixizumab) bei generalisierter Myasthenia gravis
Rystiggo® (Rozanolixizumab), ein Medikament zur Behandlung der generalisierten Myasthenia gravis, erhielt ebenfalls eine positive Stellungnahme. Myasthenia gravis ist eine chronische, neuromuskuläre Autoimmunerkrankung, die Muskelschwäche in verschiedenen Teilen des Körpers verursacht.
Rozanolixizumab, ein Immunsuppressivum, senkt die Konzentration pathogener IgG-Autoantikörper, die mit gMG assoziiert sind. Es hemmt die Bindung von IgG an FcRn, stimuliert dadurch den intrazellulären IgG-Abbau und verhindert, dass IgG an die Zelloberfläche zurückgeführt wird.
Rystiggo® verringert den Schweregrad der Erkrankung im Vergleich zu Placebo, wie anhand klinischer Skalen in einer randomisierten klinischen Phase-3-Studie gezeigt wurde. Die häufigsten Nebenwirkungen sind Kopfschmerzen, Durchfall und Fieber.
Spexotras® (Trametinib) bei Gliomen
Der Ausschuss hat zudem grünes Licht für Spexotras® (Trametinib) gegeben: ein Medikament zur Behandlung pädiatrischer Patienten ab 1 Jahr mit niedrig- und hochgradigen Gliomen (LGG und HGG).
Trametinib, ein Proteinkinaseinhibitor, wirkt als reversibler, hochselektiver, allosterischer Inhibitor der mitogen-aktivierten extrazellulären signalregulierten Kinase 1 (MEK1) und MEK2. MEK-Proteine sind Bestandteile des extrazellulären signalverwandten Kinasewegs (ERK), der bei menschlichen Krebserkrankungen häufig durch mutierte Formen von BRAF aktiviert wird und am Überleben der Krebszellen beteiligt ist. Durch die Blockierung der katalytischen Aktivität der MEKs unterbindet Trametinib eine Aktivierung des ERK-Signalwegs.
Die Vorteile von Spexotras® in Kombination mit Dabrafenib sind bei LGG eine höhere Gesamtansprechrate (ORR; 46,6% gegenüber 10,8%) und ein längeres progressionsfreies Überleben (PFS; 20,1 gegenüber 7,4 Monaten) im Vergleich zu einer Carboplatin- und Vincristin-Chemotherapie. Bei HGG liegt die ORR bei 56,1% und die Dauer des Ansprechens (DOR) bei 22,2 Monaten, wie in einer einarmigen Studie gezeigt.
Die häufigsten Nebenwirkungen von Trametinib in Kombination mit Dabrafenib waren Fieber, Hautausschlag, Kopfschmerzen, Erbrechen, Müdigkeit, trockene Haut, Diarrhö, Blutungen, Übelkeit, akneiforme Dermatitis, Neutropenie, Bauchschmerzen und Husten.
Neue Biosimilars
Der Ausschuss gab positive Stellungnahmen für 2 Biosimilar-Arzneimittel ab:
Rimmyrah® (Ranibizumab) zur Behandlung der neovaskulären altersbedingten Makuladegeneration. Referenzprodukt ist Lucentis® (Ranibizumab).
Uzpruvo® (Ustekinumab) zur Behandlung der Plaque-Psoriasis, der psoriatischen Arthritis und des Morbus Crohn. Referenzprodukt ist Stelara® (Ustekinumab).
Neue Generika
Auch zu 2 Generika gab der Ausschuss eine positive Stellungnahme ab:
Azacitidin Kabi® (Azacitidin) zur Behandlung von myelodysplastischen Syndromen, chronischer myelomonozytärer Leukämie und akuter myeloischer Leukämie. Azacitidin Kabi® ist ein Generikum von Vidaza® (Azacitidin).
Naveruclif® (Paclitaxel) zur Behandlung von metastasierendem Brustkrebs, metastasierendem Adenokarzinom der Bauchspeicheldrüse und nicht-kleinzelligem Lungenkrebs. Naveruclif® ist ein Generikum von Abraxane®, einem weiteren an Nanopartikeln gebundenen Albumin-Paclitaxel.
Zulassungserweiterungen
Der Ausschuss gab Empfehlungen zur Erweiterung der therapeutischen Indikation für 9 bereits in der EU zugelassene Arzneimittel:
Ayvakyt® (Avapritinib) zur Behandlung erwachsener Patienten mit indolenter systemischer Mastozytose (ISM) mit mittelschweren bis schweren Symptomen, die durch symptomatische Therapien nur unzureichend kontrolliert werden.
Evkeeza® (Evinacumab) als Ergänzung zu einer Diät und anderen Therapien zur Senkung des Low-Density-Lipoprotein-Cholesterins (LDL-C) für die Behandlung von erwachsenen und pädiatrischen Patienten im Alter von 5 Jahren und älter mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH).
Fluad Tetra (Influenza-Impfstoff, Oberflächenantigen, inaktiviert, adjuvantiert) zur Influenza-Prophylaxe bei Erwachsenen im Alter von 50 Jahre und älter.
Jardiance® (Empagliflozin) für Erwachsene und für Kinder ab 10 Jahren zur Behandlung von unzureichend eingestelltem Diabetes mellitus Typ 2 als Ergänzung zu Diät und Bewegung (…).
Keytruda® (Pembrolizumab) in Kombination mit Gemcitabin und Cisplatin zur Erstlinienbehandlung des lokal fortgeschrittenen, inoperablen oder metastasierten Gallengangskarzinoms bei Erwachsenen.
Mounjaro® (Tirzepatid) als Ergänzung zu einer kalorienreduzierten Diät und erhöhter körperlicher Aktivität zur Gewichtskontrolle, einschließlich Gewichtsabnahme und Gewichtserhaltung, bei Erwachsenen mit einem Body Mass Index (BMI) von ≥ 30 kg/m2 (Adipositas) oder ≥ 27 kg/m2 bis < 30 kg/m2 (Übergewicht) bei Vorliegen mindestens 1 gewichtsbezogenen Begleiterkrankung (z. B. Bluthochdruck, Dyslipidämie, obstruktive Schlafapnoe, Herz-Kreislauf-Erkrankungen, Prädiabetes oder Diabetes mellitus Typ 2).
NexoBrid® (Konzentrat von proteolytischen Enzymen, angereichert mit Bromelain) in allen Altersgruppen für die Entfernung von Schorf bei Patienten mit tiefen thermischen Teil- und Vollverbrennungen.
Talzenna® (Talazoparib) in Kombination mit Enzalutamid zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit metastasiertem kastrationsresistentem Prostatakrebs (mCRPC), bei denen eine Chemotherapie klinisch nicht angezeigt ist.
Veltassa® (Patiromer) zur Behandlung von Hyperkaliämie bei Erwachsenen und Jugendlichen im Alter von 12 bis 17 Jahren.
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Diesen Artikel so zitieren: EMA: 8 neue Zulassungsempfehlungen, u.a. beim Gliom, bei Myelofibrose und bei generalisierter Myasthenia gravis - Medscape - 10. Nov 2023.
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