EMA: 18F-Piflufolastat zur Diagnose von Prostatakrebs und Ganaxolon zur Therapie epileptischer Anfälle

Michael van den Heuvel

Interessenkonflikte

30. Mai 2023

Bei seiner Sitzung im Mai hat der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) 2 Medikamente zur Zulassung empfohlen: Pylclari® (Piflufolastat (18F)) zur Diagnose von Prostatakrebs und Ztalmy® (Ganaxolon) zur Behandlung einer seltenen Epilepsieform [1]

Pylclari® (Piflufolastat (18F)) zur Diagnose von Prostatakrebs

Der Ausschuss empfahl die Erteilung einer Genehmigung für das Inverkehrbringen von Pylclari® (Piflufolastat (18F)) zur Diagnose von Prostatakrebs. 

Piflufolastat (18F) ist ein diagnostisches Radiopharmazeutikum für den Tumornachweis in der Positronen-Emissions-Tomographie. Es handelt sich um einen 18Fluor-markierten, niedermolekularen Hemmstoff des prostataspezifischen Membranantigens (PSMA). Er bindet an Zellen, die PSMA exprimieren, einschließlich maligner Prostatakrebszellen, die PSMA überexprimieren.

Das Pharmakon eignet sich zur Stadieneinteilung von Patienten mit hohem Risiko für ein Prostatakarzinom oder mit Verdacht auf ein Rezidiv. Grundlage ist der Anstieg des prostataspezifischen Antigens (PSA) im Serum. Die Eignung wurde durch 3 prospektive, offene klinische Studien belegt. 

Die häufigsten Nebenwirkungen sind Kopfschmerzen und Geschmacksstörungen.

Ztalmy® (Ganaxolon) bei epileptischen Anfällen

Ebenfalls eine positive Stellungnahme hat Ztalmy® (Ganaxolon) erhalten. Das Präparat soll zur Behandlung epileptischer Anfälle aufgrund einer Cyclin-abhängigen Kinase-ähnlicher 5 (CDKL5) Mangelstörung, auch CDD-Epilepsie genannt, verordnet werden. Diese genetisch bedingte Erkrankung führt zu Epilepsie-Anfällen ab dem Säuglingsalter.

Der Wirkstoff von Ztalmy® ist Ganaxolon, ein Antiepileptikum. Der genaue Wirkmechanismus ist nicht bekannt. Forscher nehmen jedoch an, dass die krampflösende Wirkung auf eine positive allosterische Modulation der GABA-A-Rezeptoren zurückzuführen ist.

Ztalmy® verringert die Häufigkeit der mit CDD verbundenen Anfälle, wie in einer doppelblinden, randomisierten, placebokontrollierten Studie an Kindern und Jugendlichen nachgewiesen wurde. Die häufigsten Nebenwirkungen sind Somnolenz und Fieber.

Zurückgezogene Anträge

2 Anträge auf Marktzulassung wurden zurückgezogen: für Asimtufii® (Aripiprazol) zur Erhaltungstherapie bei Schizophrenie und für Susvimo® (Ranibizumab) zur Behandlung der neovaskulären altersbedingten Makuladegeneration bei Erwachsenen.

Ergebnis von Sicherheitsüberprüfungen

Der Ausschuss hat empfohlen, Adakveo® (Crizanlizumab) nicht mehr zur Vorbeugung schmerzhafter Krisen bei Patienten ab 16 Jahren mit Sichelzellkrankheit einzusetzen. Eine Überprüfung hat gezeigt, dass der Nutzen des Arzneimittels seine Risiken nicht überwiegt. 

Die Überprüfung bezog sich auf Ergebnisse einer klinischen Studie, in der Wirksamkeit und Sicherheit von Adakveo® mit Placebo bei Patienten verglichen wurde, die zuvor schmerzhafte Krisen erlitten hatten, die zu einem Arztbesuch führten. Die Studie zeigte, dass Adakveo® im Vergleich zum Placebo nicht zu einem Rückgang der Beschwerden führte. 

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Kommentar

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