Durchbruch bei pulmonaler arterieller Hypertonie? FDA vergibt Breakthrough Therapy Designation Status für Entwicklung von Sotartercept

Megan Brooks

Interessenkonflikte

28. Oktober 2022

Eine Therapie mit Sotatercept verbessert als Ergänzung einer stabilen Hintergrundtherapie der pulmonalen arteriellen Hypertonie (PAH) signifikant die körperliche Leistungsfähigkeit. Dies geht aus den ersten Ergebnissen der Phase-3-Studie STELLAR hervor, wie die Firma Merck jetzt bekannt gab.

Sotatercept ist ein neuartiges experimentelles Aktivinrezeptor-Typ-IIA-Fc (ActRIIA-Fc)- Fusionsprotein, das die proproliferative (ActRIIA/Smad2/3-vermittelte) und antiproliferative (BMPRII/Smad1/5/8-vermittelte) Signalübertragung, die mit dem Umbau der Lungenarterienwand und des rechten Ventrikels einhergeht, wieder ins Gleichgewicht bringen soll.

Die STELLAR-Studie untersuchte die Sicherheit und Wirksamkeit von Sotatercept in einer Anfangsdosierung von 0,3 mg/kg mit einer Zieldosis von 0,7 mg/kg, die alle 21 Tage subkutan verabreicht wird im Vergleich zu Placebo, und zwar zusätzlich zur Standard-Hintergrundtherapie bei 324 Erwachsenen mit PAH (Nizza-Klasse 1).

Nach den Topline-Ergebnissen hat die Studie ihren primären Wirksamkeitsendpunkt erreicht. Es zeigte sich eine statistisch signifikante und klinisch relevante Verbesserung beim 6-Minuten-Gehtest (6MWD) gegenüber dem Ausgangswert nach 24 Wochen, so das Unternehmen.

Zudem erreichten 8 von 9 sekundären Wirksamkeitsendpunkten ebenfalls ein statistisches Signifikanzniveau. Dazu gehören der Anteil der Teilnehmer, die eine Verbesserung in mehreren Bereichen erreichten: beim 6-Minuten-Gehtest, beim NT-proBNP-Wert (N-terminales natriuretisches Peptid Typ B), bei der WHO-Funktionsklasse oder bei der Beibehaltung der Funktionsklasse II, sowie bei der Zeit bis zum Tod oder dem ersten Auftreten einer klinischen Verschlechterung (TTCW, time to clinical worsening).

Der einzige sekundäre Endpunkt, bei dem keine signifikanten Verbesserungen festgestellt wurden, war der PAH-SYMPACT-Score (Pulmonary Arterial Hypertension Symptoms and Impact) für den Bereich kognitive/emotionale Folgen, der ein Maß für die Auswirkungen der Erkrankung darstellt.

Das allgemeine Sicherheitsprofil für Sotatercept entsprach in der STELLAR-Studie insgesamt den Ergebnissen der Phase-2-Studie, heißt es in der Mitteilung. Das Unternehmen will die Resultate auf einem anstehenden Kongress vorstellen.

Sotatercept wurde von der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA der Status „Breakthrough Therapy Designation“ (BTD) verliehen, was dem Wirkstoff aufgrund des absehbaren deutlichen Benefits eine beschleunigte Entwicklung und Zulassung zusichert. Auch die Europäische Arzneimittelagentur zog hier mit dem PRIME-Status (priority medicine) gleich.

Bei der Ergebnispräsentation erklärte Dr. Dean Y. Li, Präsident der Merck Research Laboratories: „Wir glauben nach den Resultaten der STELLAR-Studie, dass Sotatercept die Therapie von Personen mit PAH verändern kann. Wir arbeiten mit Hochdruck an unseren Zulassungsanträgen, um diesen neuen Ansatz für die Patienten verfügbar zu machen.“

 
Wir glauben nach den Resultaten der STELLAR-Studie, dass Sotatercept die Therapie von Personen mit PAH verändern kann. Dr. Dean Y. Li
 

 

Dieser Artikel wurde von Markus Vieten aus https://www.medscape.com übersetzt und adaptiert.

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