EMA: Kein Nutzen von Defitelio® (Defibrotid) bei Stammzelltherapien – nicht zur Prophylaxe der VOD einsetzen

Vom 2. bis 5. Mai 2022 hat der Ausschuss für Risikobewertung im Bereich der Pharmakovigilanz (PRAC) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) getagt. Er hat in der letzten Periode keine Verfahren zur Überprüfung der Sicherheit begonnen oder abgeschlossen. Die Arzneimittelexperten informieren Ärzte jedoch über Risiken im Umgang mit Defitelio® (Defibrotid) ^[1].

Defitelio®: Kein Einsatz zur Prophylaxe der venös-okklusiven Erkrankung

(VOD) nach einer hämatopoetischer Stammzelltransplantation. Verglichen wurde in 2 Studienarmen die beste unterstützende Behandlung mit oder ohne zusätzliche Gabe von Defitelio® (Defibrotid), einem Fibrinolytikum. 

Die VOD ist eine seltene Erkrankung, bei der Venen in der Leber verstopft werden und die Leber nicht mehr richtig arbeitet. Sie tritt meist als Komplikation myeloablativer Chemotherapien bei hämatopoetischen Stammzelltransplantationen auf. Defitelio® ist für die Behandlung schwerer VOD bei Patienten, die sich einer Stammzelltransplantation unterziehen, zugelassen: bei Erwachsenen, aber auch bei Kindern ab 1 Monat.

Ergebnisse der randomisierten Phase-3-Studie 15-007 mit 372 Erwachsenen und pädiatrischen Patienten wurden vom PRAC überprüft. Die Studie wurde nach einer Zwischenanalyse abgebrochen, da sie zeigte, dass Defitelio® in diesem Kontext keinen Nutzen zeigt. 

Als häufigste Nebenwirkungen nennt der EMA-Ausschuss Hypotonie und Blutungen. Defitelio® erhöht das Blutungsrisiko und sollte bei Auftreten erheblicher Blutungen nicht weiter angewendet oder abgesetzt werden.

Arzneimittelexperten der EMA kamen zu dem Schluss, dass Ärzte über diese Ergebnisse informiert werden müssen. Defitelio® solle nicht zur prophylaktischen Behandlung von VOD verwendet werden, heißt es in der Pressemeldung. Nach entsprechender Abstimmung wird der Zulassungsinhaber Angehörige der Gesundheitsberufe informieren. 

Medscape Nachrichten © 2022 

Diesen Artikel so zitieren: EMA: Kein Nutzen von Defitelio® (Defibrotid) bei Stammzelltherapien – nicht zur Prophylaxe der VOD einsetzen - Medscape - 6. Mai 2022.