Pränatale Stammzellen gegen Osteogenesis imperfecta: Weltweit 1. Studie zur neuen Therapie

Michael van den Heuvel

Interessenkonflikte

4. Februar 2022

Am 18. November 2021 haben schwedische Ärzte einem ungeborenen Kind mit schwerer Osteogenesis imperfecta knochenbildende Stammzellen transplantiert. Die Familie kam im Rahmen der EU-Kooperation BOOSTB4 („Boost Brittle Bones Before Birth“) aus Deutschland in die Universitätsklinik Karolinska.

Dabei handelt es sich um die weltweit 1. klinische Studie, bei der knochenbildende Stammzellen pränatal verabreicht werden. Das ungeborene Kind erhielt Stammzellen als Injektion über die Nabelschnur. Es handelt sich um das gleiche Verfahren, das Ärzte anwenden, falls ein Fötus eine Bluttransfusion benötigt.

Nach dem Eingriff und der sorgfältigen Überwachung über 24 Stunden ging es Mutter und Kind gut. Das Baby ist inzwischen auf der Welt und wird im Alter von 3 bis 5 Monaten zur Wiederholung der Behandlung in die Universitätsklinik zurückkehren. Bislang haben 3 ungeborene Kinder Stammzellen erhalten. In einem anderen Teil der Studie wurden Stammzellen 12 Babys nach der Geburt verabreicht, ohne dass es zu Komplikationen gekommen ist.

Immer noch schlechte Prognosen bei Patienten mit der „Glasknochenkrankheit“

Osteogenesis imperfecta ist eine angeborene genetische Störung mit weltweit zirka 4 bis 7 Fällen pro 100.000 Einwohner.

Es kommt zur Bildung eines defekten Kollagens vom Typ 1 – oder es werden zu geringe Mengen dieses Proteins synthetisiert. Kollagen Typ I ist Hauptbestandteil des Bindegewebes und damit das wichtigste Protein für den Aufbau der Knochenmatrix. Die Folge: Knochen lagern nicht genügend Kalzium ein und wachsen zu schwach; im Laufe ihres Lebens erleiden Betroffene unzählige Frakturen.

Neben Knochen und Wirbelsäule sind teilweise auch Gelenke, Muskeln, Herzklappen, Augen und weitere Organsysteme betroffen. Ärzte unterscheiden anhand des klinischen Erscheinungsbildes 7 Formen der Krankheit.

Heute ist die Prognose für Kinder besser geworden, vor allem durch Bisphosphonate, durch chirurgische Eingriffe und durch Physiotherapien. Dennoch führe eine schwere Osteogenesis imperfecta zu Kleinwuchs und Knochenbrüchen, wenn auch nicht mehr in demselben Ausmaß wie früher, sagt Eva Åström. Sie arbeitet am Astrid Lindgren-Kinderkrankenhaus im schwedischen Solna und ist leitende Prüfärztin der BOOSTB4-Studie.

Stammzellen als neue Therapie

Wie die schwedischen Forscher berichten, hätten frühere Untersuchungen gezeigt, dass die Chancen auf positive Effekte der Behandlung gut sind. Die Theorie besage, dass Stammzellen im Skelett bei der Knochenbildung helfen könnten, so Cecilia Götherström, Forscherin am Karolinska-Institut.

„Der Grund, warum wir Stammzellen schon vor der Geburt verabreichen wollen, ist, dass weniger Zellen von der Lunge herausgefiltert werden, da Föten eine andere Art von Blutkreislauf haben und noch nicht normal atmen“, erklärt Åström. „Die Behandlung ist daher wahrscheinlich wirksamer. Natürlich ist es auch von Vorteil, wenn man die Knochenbildung des Kindes so früh wie möglich beeinflussen kann.“ Wissenschaftler hoffen, dass sich die Chancen des Kindes auf ein funktionsfähiges Skelett erhöhen.

 

Kommentar

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