Zolgensma: Das teuerste (und bei uns noch nicht zugelassene) Medikament der Welt stürzt nicht nur Medizinethiker in ein Dilemma

Christian Beneker

Interessenkonflikte

18. Dezember 2019

Das Gentherapeutikum Zolgensma® von Novartis wurde von der US Food and Drug Association (FDA) im Mai zugelassen. Behandelt werden Kinder mit Spinaler Muskelatrophie, einer seltenen neuromuskulären Erkrankung genetischen Ursprungs. Es gilt derzeit als das teuerste Medikament der Welt: Eine Spritze kostet umgerechnet rund 2 Millionen Euro.

In Europa ist man zögerlicher, die European Medicines Agency (EMA) hat ihren Segen noch nicht erteilt. Allerdings erstatten einzelne Krankenkassen Medienberichten zufolge in Deutschland bereits die Kosten – und das löst  gesundheitspolitische Kontroversen aus.

Benötigt werden Alternativen für Spinraza®

Schon seit Jahren fordern Medizinethiker, Leistungen zu priorisieren, um die Mittel im Gesundheitswesen besser zu verteilen. Der jüngste Streit um das fast 2 Millionen Euro teure Präparat wirft solche Fragen erneut auf.

„Wir müssen uns endlich der Debatte stellen“, sagt Prof. Dr. Dr. Urban Wiesing vom Institut für die Geschichte und Ethik der Medizin an der Universität Tübingen.

Ende November hat das Bundesgesundheitsministerium (BMG) u.a. auf Initiative des GKV-Spitzenverbandes in einem Brief an den Hersteller ein kurzfristiges Härtefall-Programm (Compassionate Use) als Übergangslösung erbeten – und zwar so lange, bis das Medikament in Europa zugelassen wird.

Vor allem gebe es in Europa noch keine verbindlichen Kriterien zur sicheren Anwendung des Medikaments, heißt es in dem Brief. Bis zur Zulassung möge es für Kinder bis zur Vollendung des 2. Lebensjahres, für die die Behandlung mit dem Alternativ-Medikament Spinraza® nicht in Frage komme, kostenlos abgegeben werden, schreibt BMG-Staatssekretär Dr. Thomas Steffen, in dem Brief, der Medscape vorliegt.

Bei der Gentherapie mit Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec) wird eine funktionsfähige Variante des Gens SMN1 in Körperzellen eingeschleust. Dazu wird als „Genfähre“ ein adenoviraler Vektor genutzt. Ziel der Genfähren sind die Motoneuronen des Rückenmarks, die das Gen SMN1 für ihr Überleben und das Aufrechterhalten ihrer Funktion benötigen. Zolgensma® wird nur einmalig verabreicht.

Dagegen ist Spinraza® (Nusinersen) kein Gentherapeutikum, sondern ein Antisense-Oligonukleotid, Es moduliert das alternative Spleißen des SMN2-Gens und wandelt es funktionell in das SMN1-Gen um, wodurch der Gehalt an SMN-Protein im zentralen Nervensystem erhöht wird. Auch damit lässt sich der entsprechende Mangel bei Spinaler Muskelatrophie beheben. Allerdings muss Spinraza® regelmäßig verabreicht werden. Die Kosten liegen in den USA bei umgerechnet 670.000 Euro (im 1. Jahr) bzw. 330.000 Euro (ab dem 2. Jahr).

Keine kurzfristige Härtefallregelung in Sicht

Trotz fehlender Zulassung in Europa haben bereits 2 Kinder aus Deutschland mit spinaler Muskelatrophie nach öffentlichem Druck durch die Medien Zolgensma® als Einzelimport erhalten – für einen Preis pro Spritze von jeweils 1,9 Millionen Euro.

Ein Härtefallprogramm für Zolgensma® wäre nicht das erste und damit ein schon beschrittener Weg, worauf auch Steffen hinweist. Nach Angaben des GKV-Spitzenverbandes sind derzeit 8 Härtefallprogramme beim Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) und 2 beim Paul-Ehrlich-Institut (PEI) gelistet.

Novartis hat sich beim BMG bereits gemeldet, hieß es in Berlin. „In seinem Antwortschreiben vertritt Novartis seine auch öffentlich vertretene Position, dass es ein internationales Härtefallprogramm plane“, so das Ministerium.

Mit anderen Worten: Eine kurzfristige Härtefallregelung für Deutschland wird es nicht geben. Wann es eine internationale Härtefallregelung geben wird, ist nach Angaben von Novartis noch unklar.

Es fehlt der Mut zur Diskussion über Priorisierungen

Medizinethiker Wiesing sieht bei dem Zolgensma®-Dilemma 3 ineinander verwobene ethische Probleme: „Sollen erstens bei uns Medikamente eingesetzt werden, die noch nicht zugelassen sind?“, so Urban zu Medscape. „Ich meine, nein. Sie sollten zuerst in gezielter Forschung getestet werden.“

 
Sollen erstens bei uns Medikamente eingesetzt werden, die noch nicht zugelassen sind? Ich meine, nein. Sie sollten zuerst in gezielter Forschung getestet werden. Prof. Dr. Dr. Urban Wiesing
 

Müsse nicht zweitens längst über eine Priorisierung der medizinischen Leistungen gesprochen werden, mahnt Wiesing. Anders als zum Beispiel in England fehlten in Deutschland offene Gespräche zum Thema. „Aber dieser Diskurs kommt früher oder später auf uns zu“, ist Wiesing überzeugt. „Wir müssen ihn endlich führen.“

Doch bisher werde die Debatte über die Priorisierung von der Politik „massiv unterdrückt“ – und zugleich an manchen Stellen unter der Hand entschieden. So habe der ehemalige Gesundheitsminister, Philipp Rösler (FDP) die Debatte über eine Priorisierung deutlich abgelehnt. „Aber als es um die Impfungen gegen die Vogelgrippe ging, hat Rösler gefordert, dass gefährdete Patienten und Mitarbeiter des Gesundheitswesens zuerst geimpft werden sollten. Das ist doch eine klare Priorisierung“, so Wiesing. „Die Welt wird nicht besser, wenn man den Kopf in den Sand steckt!“

Schließlich und drittens sieht Wiesing ein erhebliches moralisches Problem beim Hersteller Novartis. „Der Hersteller ist gierig, um es freundlich zu sagen, er zockt ab!“, kritisiert der Tübinger Medizinethiker. Dass Novartis sich einem anderen Verhalten unterwerfen wird, sieht Wiesing nicht. Er fordert deshalb Hilfe von der Politik. Schließlich greifen die Hersteller auch auf die Ergebnisse staatlich geförderter Forschung zurück und verdienen damit eine Menge Geld.

 
Der Hersteller ist gierig, um es freundlich zu sagen, er zockt ab! Prof. Dr. Dr. Urban Wiesing
 

Prof. Dr. Dr. Heinz Wehkamp, Medizinethiker an der Bremer Universität, kritisiert zwar auch: „Der Preis für Zolgensma® sprengt alle Vorstellungen und Budgets!“ Aber die Kosten für derartige Medikamenten seien auch deshalb so hoch, weil die Erkrankungen so selten sind, die mit ihnen bekämpft werden.

„Es muss nicht immer an den Herstellern liegen, dass die Preise so hoch sind“, sagt Wehkamp zu Medscape. Dessen ungeachtet komme der freie Markst angesichts von Medikamenten, die pro Spritze 2 Millionen Euro kosten, an seine Grenzen.  Deshalb fordert auch Wehkamp: „Die Politik muss sich zum Thema Rationierung äußern!“

Derzeit keine faire und effektive Verteilung der Ressourcen

Auch der Medizinethiker Prof. Dr. Eckhard Nagel von der Universität Bayreuth spricht sich angesichts der Frage nach gerechter Verteilung medizinsicher Leistungen dafür aus, über ihre Priorisierung zu diskutieren. Aber er sieht für solche Gespräche derzeit nur geringe Chancen.

 
Die Politik muss sich zum Thema Rationierung äußern! Prof. Dr. Dr. Heinz Wehkamp
 

„Wir haben im öffentlichen Raum Regeln, wie wir mit Innovationen umgehen, zum Beispiel die Härtefallregelung“, sagt Nagel zu Medscape. „Ich sehe aber bei den Herstellern derzeit keine Bereitschaft zu einem solchen strukturierten Verfahren. Wie sollen wir dann über Priorisierung sprechen, wenn noch nicht einmal die bisherigen Verabredungen eingehalten werden?“

In einer Priorisierungsdebatte müsste definiert werden, was mit einer fairen und zugleich effektiven Verteilung der Mittel etwa für sehr teure Medikamente gemeint ist. Schließlich begrenze im Zweifel die Effektivität die Fairness. Hier könnte zum Beispiel auch das Kriterium des Patientenalters eine Rolle spielen. „Der hohe Preis zum Beispiel von Zolgensma® wirft solche Fragen der Verteilungsgerechtigkeit auf“, so Nagel.

 
Wir haben im öffentlichen Raum Regeln, wie wir mit Innovationen umgehen, zum Beispiel die Härtefallregelung. Ich sehe aber bei den Herstellern derzeit keine Bereitschaft zu einem solchen strukturierten Verfahren. Dr. Eckhard Nagel
 

Statt das Verfahren einzuhalten, habe Novartis die Diskussion in den öffentlichen Raum verlagert und auf den Druck gesetzt, dass das Medikament auch ohne EU-Zulassung erstattet werde. Dabei seien „Momente der übergeordneten Gerechtigkeit ausgeblendet“ worden, so Nagel. „Das ist das eigentliche ethische Problem.“

Warum lassen wir Mondpreise zu?

Anders bewertet Prof. Dr. Giovanni Maio, Medizinethiker aus aus Freiburg, die Sachlage. Auch er kritisiert, Zolgensma® ohne Zulassung zu verabreichen. „Das Medikament ist eine Gen-Therapie und potentiell gefährlich. Dabei sind Wirksamkeit und Unbedenklichkeit letztlich noch nicht abschließend beurteilbar. Die Datenbasis ist hier noch dürftig“, sagt der Medizinethiker.

Er spricht sich angesichts der hohen Kosten aber nicht für eine Priorisierungsdebatte aus: „Wenn das Medikament wirksam und alternativlos ist, dann sollen die Kassen es auch bezahlen.“ Allerdings nicht mit Unsummen.

Maio fordert darum erstens, die Preisbildung zu ändern und zweitens eine saubere Indikation. Derzeit kann die Industrie im ersten Jahr, das ein Medikament auf dem Markt ist, Mondpreise verlangen“, sagt Maio. „Warum lassen wir das zu?“ Hier brauche es neue Regeln.

 
Wenn das Medikament wirksam und alternativlos ist, dann sollen die Kassen es auch bezahlen. Prof. Dr. Giovanni Maio
 

Außerdem betont der Arzt und Medizinethiker, dass es zu Zolgensma® Alternativen gebe, jedenfalls für Kinder ab 2 Jahren. „Man müsste sich auf eine enge Indikation einigen, zum Beispiel: vor der Zulassung nur bei Lebensgefahr und wenn es keine erfolgversprechende Alternative gibt.“

Eine Priorisierung dagegen würde in der Konsequenz bedeuten, „bestimmte notwendige Maßnahmen im Zweifel nicht zu ergreifen“, so Maio. Auch das Wirtschaftlichkeitsgebot bedeute nicht, „das Notwendige zu unterlassen.“

 

Kommentar

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