Die Chirurgie an unseren Genen kommt voran
Für die Gentherapie war 2017 ein sehr erfolgreiches Jahr. Gleich bei mehreren Indikationen unternahmen Mediziner erste Therapieversuche – ohne dass es bisher zu gefürchteten Rückschlägen kam. Oft war die Gentherapie für Kinder mit schweren Erbkrankheiten und geringer Lebenserwartung die einzige Hoffnung. So erhielten z.B. 15 Säuglinge mit spinaler Muskelatrophie (SMA) das fehlende Gen mit einem apathogenen Adenovirus-assoziierten Vektor verabreicht. Die Daten sind vielversprechend, sagen ihre Ärzte.
Eine zellbasierte Gentherapie ließ die FDA im Sommer für Kinder und junge Erwachsene mit B-Zell-akuter lymphatischer Leukämie (B-ALL) zu. Einige Experten sprechen hier von einem Paradigmenwechsel in der Behandlung von Blutkrebs. Mit der Antigen-Rezeptor-Technolgoie (CAR) werden körpereigene T-Zellen des Patienten umprogrammiert, damit sie den tödlichen Krebs besser bekämpfen können. Die einmalige Therapie soll laut Novartis 475.000 US-Dollar kosten. Die Zulassung in Europa steht noch aus. Erst im Oktober befürwortete eine Expertengruppe der FDA die Zulassung einer Gentherapie (Luxturna) gegen eine vererbte Form der Erblindung, eine frühkindliche Netzhautdystrophie. Sie soll sogar 1 Million Dollar kosten.
Der 44-jährige Amerikaner Brian Madeaux, der unter dem äußerst seltenen Hunter-Syndrom leidet, hat als erster Mensch im November sogenannte Genscheren ins Blut verabreicht bekommen. Die Ärzte verwendeten eine klassische Zinkfingernuklease als Genschere und nicht das neue CRISPR-Cas-System. Die Therapie mit dem Enzym Idursulfase soll die tödliche Anreicherung von Glykanen im Gewebe bremsen.
Keine Ganzkörper-Gentherapie sondern nur gentherapeutisch veränderte Hautstücke bekam ein Junge von Ärzten aus Bochum, Salzburg und Modena verpflanzt. Der 7-Jährige leidet an der genetischen Hautkrankheit Epidermolysis bullosa junctionales (EBJ), die chronische Schmerzen, Blasen und offene Wunden verursacht und schließlich die Haut zerstört.
Auch die umstrittene Keimbahntherapie sorgte 2017 wieder für Schlagzeilen. US-Forscher korrigierten mithilfe der Genschere CRISPR-Cas9 im Erbgut menschlicher Embryonen eine Mutation, die zu hypertropher Kardiomyopathie führt, der häufigsten Ursache für plötzlichen Herztod bei jungen Sportlern. Die Embryonen durften sich nur wenige Tage entwickeln.
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Diesen Artikel so zitieren: Fortschritt, der Leben rettet: 15 Medizin-News, die im Jahr 2017 Schlagzeilen machten. Kennen Sie diese Highlights? - Medscape - 19. Dez 2017.
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