EMA-Fazit für 2016: 81 neue Arzneimittel – in welchen Fachgebieten ganz besonders viel passiert ist

Nadine Eckert

Interessenkonflikte

18. Januar 2017

Die europäische Arzneimittelagentur (EMA) hat im vergangenen Jahr 81 Arzneimittel zur Zulassung empfohlen, darunter 27 neue Wirkstoffe. Es waren vor allem viele neue Medikamente gegen Krebserkrankungen und Infektionen dabei. Aber auch die Disziplinen Kardiologie, Rheumatologie und Endokrinologie durften sich über eine ganze Reihe neuer Therapieoptionen freuen [1].

Die EMA spricht grundsätzlich nur Empfehlungen aus. Die eigentliche Zulassung in der Europäischen Union (EU) erfolgt durch die Europäische Kommission – die aber üblicherweise nicht von den Empfehlungen der Arzneimittelbehörde abweicht.

27 ganz neue Therapien

Zu den neuen Wirkstoffen, die 2016 die Zulassung erhielten, zählte zum Beispiel der erste Januskinaseinhibitor zur Behandlung der Rheumatoiden Arthritis (Olumiant®; Baricitinib). Erstmals steht in der EU nun außerdem eine spezifische Koagulationsfaktor-Ersatztherapie für Patienten mit hereditärem Faktor-X-Mangel zur Verfügung (Coagadex®; Humaner Blutgerinnungsfaktor X).

Eine weitere Innovation, die 2016 den Weg zu den Patienten gefunden hat, ist Zalmoxis®. Es handelt sich um ein Arzneimittel, welches genetisch modifizierte T-Zellen enthält, und dient der Behandlung von Patienten, die ein haploidentisches hämatopoetisches Stammzelltransplantat bekommen.

Und auch eine Gentherapie war dabei: Strimvelis® wird aus den eigenen unreifen Knochenmarkszellen des Patienten hergestellt und verbessert dessen Infektionsabwehr.

Neues gegen seltene Erkrankungen und Therapielücken

Sowohl Coagadex® als auch Strimvelis® und Zalmoxis® zählen zu den sogenannten Orphan Medicines, die der Behandlung seltener Erkrankungen dienen. Von den 81 empfohlenen Arzneimitteln in 2016 hatten 17 den Orphan-Status.

Insgesamt 7 Arzneimittel erhielten die Empfehlung zur Marktzulassung nach einer beschleunigten Bewertung. Normalerweise nimmt sich die EMA bis zu 210 Tage Zeit, um ein zur Zulassung eingereichtes Arzneimittel zu beurteilen und eine Empfehlung auszusprechen. Arzneimittel, mit denen sich Krankheiten behandeln lassen, für die es bislang keine oder kaum Therapieoptionen gibt, können aber in einem beschleunigten Verfahren – innerhalb von maximal 150 Tagen – bewertet werden.

Auch hierzu zählte die Koagulationsfaktor-Ersatztherapie Coagadex®. Darüber hinaus waren es vorwiegend Krebsmedikamente, die auf diesem Wege eine positive Empfehlung erhielten, etwa 2 neue Medikamente für Patienten mit Multiplem Myelom (Darzalex®, Daratumumab; Empliciti®, Elotuzumab) und 2 neue Therapieoptionen für Patienten mit fortgeschrittenem Nierenzellkarzinom (Kisplyx®, Lenvatinib; Cabometyx®, Cabozantinib).

Zulassung ja, aber nur unter Bedingungen

Um Patienten einen möglichst frühzeitigen Zugang zu neuen Medikamenten zu ermöglichen, besteht die Möglichkeit einer bedingten Marktzulassung. Eine solche, an Bedingungen geknüpfte Zulassungsempfehlung erhielten im vergangenen Jahr 8 Arzneimittel, auch hier wieder viele Krebsmedikamente. Aber auch der Hersteller des T-Zellpräparates Zalmoxis® muss der EMA nach Zulassung seines Präparates noch Daten nachliefern. Erneute Beurteilungen bedingt zugelassener Arzneimittel finden in 1-Jahres-Abständen statt.

Bewertung über Grenzen hinweg

Die EMA bewertet auch Medikamente, die für den Gebrauch ausschließlich außerhalb der EU bestimmt sind. Zusammen mit der Weltgesundheitsorganisation will sie so den Zugang zu Medikamenten, die von großer Bedeutung für die öffentliche Gesundheit sind, in Ländern mit mittlerem und niedrigem Einkommen fördern.

2016 erhielt auf diesem Weg ein antiseptisches Chlorhexidin-Gel eine Zulassungsempfehlung. Umbipro® dient der Verhinderung von Nabelschnurinfektionen bei Neugeborenen.

Alte Medikamente, neue Indikationen

Nicht alle Empfehlungen der EMA in 2016 bezogen sich auf neue Medikamente. Für insgesamt 59 bereits zugelassene Arzneimittel empfahl die Behörde Indikationserweiterungen. Für Aufsehen sorgte etwa die Zulassung des HIV-Medikamentes Truvada® (Emtricitabin und Tenofovirdisoproxil) zur Präexpositionsprophylaxe. Menschen mit hohem HIV-Infektionsrisiko können sich nun auch in der EU mit einer Tablette vor HIV schützen – natürlich nur in Kombination mit Safer-Sex-Praktiken.

Empfehlungen zur Risikominimierung

Die EMA bewertet Medikamente nicht nur vor dessen Zulassung. Zusammen mit den EU-Mitgliedsstaaten überwacht die Behörde auch den Nutzen und die Risiken, die die Patienten im echten Leben aus der Anwendung der Arzneimittel ziehen.

So kann es passieren, dass nachträglich noch Sicherheitshinweise zu Medikamenten herausgegeben werden. Sehr prominent war 2016 etwa die neue Antidiabetikaklasse der SGLT2-Hemmer. Für sie gab die EMA nach Markteinführung Empfehlungen zur Reduktion des Ketoazidoserisikos heraus. Und auch das MS-Medikament Tysabri® (Natalizumab) wurde nachträglich noch mit Sicherheitsempfehlungen versehen, um das Risiko für progressive multifokale Leukoenzephalopathie zu minimieren.

Manchmal werden auch Indikationen gelockert: Seit 2016 können auch Patienten mit moderat eingeschränkter Nierenfunktion mit Metformin behandelt werden.

 

REFERENZEN:

1. EMA: Mitteilung, 17. Januar 2017

Kommentar

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