Der Gen- und Zelltherapie auf die Sprünge helfen: EMA will Hürden bei Entwicklung und Einsatz abbauen

Nadine Eckert

Interessenkonflikte

14. Juni 2016

Die EMA will die Entwicklung von Gen- und Zelltherapien vorantreiben und den Zugang der Patienten zu diesen neuen Behandlungsansätzen verbessern. Das ist dringend notwendig, wie ein Blick auf die letzten 8 Jahre zeigt: Seit Inkrafttreten der EU-Gesetzgebung zu Advanced-Therapy Medicinal Products (ATMPs) sind in Europa gerade einmal 7 ATMPs zugelassen worden, von denen heute nur noch 5 auf dem Markt sind.

Unter dem Oberbegriff ATMP werden Arzneimittel für die Anwendung beim Menschen zusammengefasst, die auf Genen oder Zellen basieren: Gentherapeutika, Zelltherapeutika, Therapeutika aus modifiziertem biologischem Gewebe und kombinierte ATMPs wie z.B. Zellen in einer biologisch abbaubaren Matrix.
Um Lösungsansätze zu sammeln und zu diskutieren, veranstaltete die EMA Ende Mai ein Treffen von Wissenschaftlern, Vertretern von Patientenorganisationen und Ärzteverbünden, großen und kleinen Pharmafirmen, Investoren, Forschungsorganisationen, Prüfungsgremien, nationalen Behörden und der Europäischen Kommission [1].

Besonderheiten der ATMPs berücksichtigen

Einig waren sich viele der Delegierten darin, dass ATMPs eine Sonderstellung einnehmen und regulatorisch nicht wie „normale“ Arzneimittel behandelt werden können. So weist z.B. die Produktion von ATMPs im Vergleich zur Herstellung konventioneller Arzneimittel Besonderheiten auf, die bei der Festlegung der Zulassungsvoraussetzungen Berücksichtigung finden sollten.

Ein Beispiel: Bei einigen Produkten kann es notwendig sein, dass die Fertigstellung direkt im Krankenhaus, in der Nähe des Patienten erfolgt. In diesen Fällen müsste neben dem eigentlichen Hersteller des ATMPs auch das Krankenhaus eine Produktionslizenz erhalten. In einigen europäischen Ländern ist dies bereits möglich, in anderen noch nicht. Hier sei eine Harmonisierung der gesetzlichen Vorgaben dringend notwendig, so die Delegierten.

Vieles muss noch harmonisiert werden

Der Ruf nach einer stärkeren Harmonisierung nationaler Vorgaben und Bestimmungen wurde während des gesamten Treffens immer wieder laut, so auch bei der Diskussion genetisch modifizierter Organismen (GMOs). Als 2001 die für die Regulierung von GMOs zuständige Directive 2001/18/EC aufgesetzt wurde, dachte noch niemand an die Verwendung der GMOs als Medizinprodukte. Sie weist deshalb in dieser Hinsicht Defizite auf, die, so die Kritik der Delegierten, durch eine unterschiedliche Umsetzung in den einzelnen Mitgliedsstaaten noch verschärft würden.

Die Verwendung von GMOs in multizentrischen, internationalen klinischen Studien stellt deshalb oft ein Problem dar. Eine erste Hilfe könnte ein zentrales Register aller GMO-Bestimmungen der einzelnen Mitgliedsstaaten sein, schlugen einige Delegierte vor. Die Überprüfung von GMOs sollte außerdem enger mit der Zulassung klinischer Studien verknüpft sein. Einige Interessenvertreter forderten aber auch eine Überarbeitung der GMO Directive selbst.

Ein Ansprechpartner für jedes ATMP

ATMPs werden häufig von kleinen Firmen, Start-ups und universitären Ausgründungen entwickelt. Für sie könne das regulatorische Rahmenwerk der EMA eine schier unüberwindliche Herausforderung darstellen, hieß es beim Treffen. Anstatt bei der EMA mit mehreren Komitees interagieren zu müssen, schlugen die Vertreter vor, jedem ATMP eine einzige Kontaktperson bei der EMA zuzuweisen, die den Entwicklern dann durch alle notwendigen Verfahren hilft.

Von diesem Ansprechpartner könnten die Entwickler dann auch über zur Verfügung stehende Hilfsangebote und Fördergelder informiert werden, denn: Der Lebenszyklus eines ATMP ist oft von chronischer Mittelknappheit geprägt. In den frühen Stadien der Entwicklung fehlt es den Start-ups und den gerade von der Universität kommenden Forschern an Geld für erste Forschung und klinische Studien. Und am Ende des Entwicklungsprozesses sind Mittel notwendig, um den Zusatznutzen zu zeigen und so die Kostenerstattung zu erzielen. Noch dazu sind ATMPs oft teurer als konventionelle Arzneimittel, was es nicht einfacher macht, die Kostenträger von der Erstattung zu überzeugen.

ATMPs – chronisch unterfinanziert

Ein heiß diskutiertes Thema war deshalb, wie sich die Finanzierung von ATMPs optimieren ließe. Von Investorenseite hieß es, dass Projekte besser priorisiert werden müssten. Scheiternde Projekte müssten frühzeitig erkannt und gestoppt werden, um die Mittel für andere, erfolgversprechendere Entwicklungen einzusetzen. In dieser Hinsicht erhofften sich die anwesenden Vertreter der Investorenseite künftig schon frühzeitig entsprechende Informationen der zuständigen EMA-Gremien.

Außerdem, so hieß es, müsse die EMA mehr dafür tun, die verschiedenen finanziellen Hilfen und Vergünstigungen unter den Entwicklern von ATMPs bekannt zu machen. Denn die Hilfen, die das speziell für kleine Unternehmen eingerichtete SME Office der EMA anbietet, sind zahlreich und reichen von administrativer Unterstützung über Gebührenermäßigungen bis hin zu Übersetzungen von Produktinformationen.
Entscheidungen darüber, welche der zahlreichen Vorschläge die EMA letztlich in die Tat umsetzen wird, wurden noch nicht getroffen. Doch, so heißt es in einer Mitteilung der Behörde, die Europäische Kommission habe bereits angefangen mit der EMA und den nationalen Behörden über die Umsetzbarkeit zu sprechen.

 

REFERENZEN:

1. Bericht zum Expertentreffen der EMA zu ATMPs, 3. Juni 2016

 

Kommentar

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