MEINUNG

Neue Therapie-Ansätze bei Parkinson: Wie Wachstumsfaktoren, Genmodifikationen und Smartphones Patienten künftig helfen könnten

Bret S. Stetka, MD

Interessenkonflikte

24. März 2016

Dr. Brain Fiske

Anmerkung der Redaktion

Medscape sprach mit Dr. Brain Fiske, stellvertretender Präsident des Forschungsprogramms der Michael J. Fox Foundation (MJFF), über die jüngsten Fortschritte in der Erforschung und Behandlung der Parkinson-Krankheit.

Medscape: Ich begrüße Sie herzlich, Dr. Fiske. Das MJFF veranstaltete kürzlich seinen Jahreskongress. Was gehörte dabei aus Ihrer Sicht zu den Highlights?

Dr. Fiske: Da wurden eine ganze Reihe interessanter Dinge besprochen. Das Ziel war es, einige der Gebiete zu beleuchten, in welche die MJFF ihre Fördergelder hat fließen lassen, und bei denen wir jetzt wirklich interessante Perspektiven erkennen. Als wir die Empfänger der Fördermittel einluden ihre Projekte bei dem Treffen vorzustellen, wollten wir damit Neugier und Interesse an diesen Projektfeldern wecken. Zwei Gesprächsrunden, die sich mit krankheitsmodifizierenden Medikamenten befassten, waren besonders interessant.

Da war zum einen die Runde von Dr. Lars Wahlberg von NsGene, der über ein Programm zur Verabreichung von GDNF (Glial Cell Line-derived neurotrophic Factor; ein aus der Glia-Zelllinie isolierter neurotropher Wachstumsfaktor) an Parkinson-Patienten berichtete, an dem er schon eine Weile arbeitet. Durch die neue Applikationsmethode mit eingekapselten Zellen, die diesen Faktor produzieren, soll der GDNF direkt in das Gehirn der Betroffenen sezerniert werden, um dadurch letztlich die Dopaminneurone zu schützen.

Es ist eine interessante Idee. Wir haben selbst schon früher mit neurotrophen Faktoren gearbeitet und sahen uns dabei einer Menge von Problemen und Herausforderungen gegenüber. Das Bemerkenswerte an diesem Ansatz scheint mir der neue Dreh zu sein, durch den der Wachstumsfaktor ins Gehirn eingebracht werden soll. Dr. Wahlberg ist jetzt drauf und dran, mit klinischen Versuchen am Menschen zu beginnen und versucht gleichzeitig, die Einsatzmöglichkeiten dieses Verfahrens zu erkunden. Es ist sehr spannend, die aktuellen Fortschritte auf diesem Gebiet mitzuverfolgen.

Medscape: Was haben die letzten Tierversuche mit GDNF mit Blick auf die Parkinson-Krankheit ergeben?

Durch eine neue Applikationsmethode mit eingekapselten Zellen, die GDNF produzieren, soll der Faktor direkt in das Gehirn der Betroffenen sezerniert werden.

Dr. Fiske: Ganz allgemein verfolgt man derzeit bei den Wachstumsfaktoren verschiedene Forschungsansätze. Dazu gehören auch verschiedene Abgabeformen von GDNF und Neurturin, einem weiteren Wachstumsfaktor, wie etwa die direkte Applikation der Substanzen in das Gehirn über einen Pumpmechanismus und auch gentherapeutische Ansätze.

Verschiedene Unternehmen haben sich bereits an solchen Ansätzen versucht, doch leider waren bis heute die Ergebnisse nicht besonders ermutigend. Dafür gibt es zahlreiche Gründe, die noch analysiert werden. Ich bin der Auffassung, dass neurotrophe Faktoren ein vielversprechender Therapieansatz sind, sofern sich die entsprechenden Studien sauber, sicher und bei der richtigen Zielgruppe durchführen lassen.

Medscape: Sie sprachen von dem Ansatz mit eingekapselten Zellen. Handelt es sich dabei um Stammzellen, die den Wachstumsfaktor sezernieren?

Dr. Fiske: Es geht dabei um gentechnisch veränderte Zellen, die Dr. Wahlberg hauptsächlich zur GDNF-Produktion gezüchtet hat. Sie sind so eingekapselt, dass sie sich in das Hirn einpflanzen lassen und zur Not auch wieder entfernt werden können, sei es aus Gründen der Patientensicherheit oder um z.B. die Position zu verändern. Es ist wie bei der Pumpe, welche die Substanz in das Gehirn infundiert – sie kann zur Not abgeschaltet werden. Die Gentherapie führt natürlich zu einer kontinuierlichen Freisetzung. Wenn man also ein solches Gen in das Gehirn einschleust, wird der GDNF fortgesetzt erzeugt. So ist der jetzige Ansatz eine Art Kompromiss zwischen Pumpe und Gentherapie.

Die Kapselmethode bewahrt die Zellen zudem vor einer möglichen Abwehrreaktion des Patienten, was zweifellos ein weiteres wichtiges Thema auf diesem Gebiet ist.

Medscape: Also würde ein Neurochirurg diese Kapseln in der Substantia nigra oder an anderen Zielorten ablegen?

Dr. Fiske: Genau, und dann würde dort der GDNF produziert und freigesetzt und als neurotrophe Unterstützung des Gehirns wirken.

Kommentar

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