Tolvaptan als erstes Medikament gegen Zystennieren jetzt in Europa zugelassen

Megan Brooks

Interessenkonflikte

2. Juni 2015

Die Europäische Kommission hat jetzt Tolvaptan (Jinarc®, Hersteller Otsuka) zur Behandlung der autosomal-dominant vererbten polyzystischen Nierenerkrankung (ADPKD) zugelassen. Infrage kommt es für Erwachsene mit Stadium 1 bis 3 der chronischen Nierenerkrankung (CKD) und Nachweis einer raschen Krankheitsprogression. Das teilte jetzt der Hersteller mit [1].

ADPKD ist eine seltene chronisch fortschreitende und vererbte Krankheit, an der annähernd 4 von 10.000 Menschen in der EU erkrankt sind. Sie verursacht Zysten und (Zysten)-Wachstum in den Nieren und führt so zu einer vergrößerten Niere. Die Folge sind Komplikationen wie akute und chronische Schmerzen, Bluthochdruck und Nierenversagen.

Erste spezifische Therapie für ADPKD

Mit Tolvaptan, einem Vasopressin-2-Rezeptor-Antagonisten, steht die erste in Europa zugelassene spezifische medikamentöse Therapie zur Behandlung  Nierenerkrankung zur Verfügung.

Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Arzneimittelagentur EMA (CHMP) hatte die Zulassung von Tolvaptan zur Therapie der ADPKD bereits im Februar diesen Jahres empfohlen. Die EMA kam seinerzeit zum dem Schluss, dass es einen „klaren noch nicht gedeckten Bedarf für eine effektive ADPKD-Therapie“ gebe [2].

 
Bis jetzt haben sich Ärzte darauf konzentriert, die Anzeichen und Symptome einer ADPKD zu behandeln, ohne spezifische Therapiemöglichkeit für diese Erkrankung. Prof. Dr. Ron T. Gansevoort
 

„Bis jetzt haben sich Ärzte darauf konzentriert, die Anzeichen und Symptome einer ADPKD zu behandeln, ohne spezifische Therapiemöglichkeit für diese Erkrankung“, wird Prof. Dr. Ron T. Gansevoort vom University Medical Centre Groningen, Niederlande, Experte für polyzystische Nierenerkrankungen in der Pressemitteilung von Otsuka zitiert. „Tolvaptan repräsentiert einen signifikanten medizinischen Durchbruch im Management der ADPKD. Zum ersten Mal können Ärzte die Progression dieser Erkrankung modifizieren und die Nierenfunktion erhalten mit dem Potenzial, die Lebensqualität und langfristige Perspektive dieser Patienten zu verbessern“, fügte er hinzu.

Die Zustimmung (der EU) basiert auf den Resultaten der Phase-III-TEMPO-3:4-Studie, die 1.445 Erwachsene mit rasch-progredienter früher ADPKD aus 129 Zentren weltweit eingeschlossen hatte.

Wachstum des Nierenvolumens verlangsamt

Über 3 Jahre hatten sich dabei bei den mit Tolvaptan behandelten Patienten die Wachstumsrate des gesamten Nierenvolumens (TKV) signifikant verringert gegenüber den Patienten, die ein Placebo erhalten hatten: 2,8% pro Jahr vs 5,5% pro Jahr. Dies entspricht  in etwa einer 50%igen Reduktion im Anstieg des jährlichen Nierenvolumens im Vergleich zu Placebo.

Tolvaptan zeigte auch eine statistisch signifikante Reduktion des Risikos für eine sich verschlechternden Nierenfunktion, Nierenschmerzen, Hochdruck oder Albuminurie. Unter Tolvaptan war die Verschlechterung der Nierenfunktion um 61,4% weniger wahrscheinlich als unter Placebo, vermerkt der Hersteller, und medizinisch signifikante Nierenschmerzen traten unter Tolvaptan 35,8% weniger wahrscheinlich auf als unter Placebo.

Beeinträchtigungen der Leberfunktion traten unter Tolvaptan signifikant häufiger auf: Unter Tolvaptan waren bei 4,4% der Patienten die Alanin-Aminotransferasen erhöht, unter Placebo war das bei 1% der Patienten der Fall. 2 Patienten aus der Tolvaptan-Gruppe zeigten dabei klinisch signifikante Anstiege der ALT mit begleitenden Erhöhungen des Bilirubins. Weil diese Erhöhungen durch die Absetzung von Tolvaptan reversibel sind, bergen sie das Potenzial für signifikante Leberverletzungen, teilt der Hersteller mit. In den ersten 18 Behandlungsmonaten unter Tolvaptan sollten Parameter der Leberfunktion im Blut der Patienten deshalb monatlich, nach diesem Zeitraum alle 3 Monate untersucht werden. getestet werden.

„Eine Tolvaptan-Behandlung muss unter der Aufsicht von Ärzten stattfinden und überwacht werden, die Expertise im Management der ADPKD aufweisen und die die Risiken einer Tolvaptan-Therapie, die auch Lebertoxizität und Kontrollmechanismen umfasst, nachvollziehen können“, schreibt die Herstellerfirma.

Dieser Artikel wurde von Ute Eppinger aus www.medscape.com übersetzt und adaptiert.

 

REFERENZEN

1. Otsuka: Otsuka´s Jinarc® The first ever treatment approved in Europe for adults living with ADKPD, chronic genetic Kidney Disease, 28. Mai 2015

2. EMA-Pressemitteilung: Jinarc recommended for approval in rare kidney disease, 27. Februar 2015

 

Kommentar

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